Por: Maria Camila Gonzalez Mosquera

Un hito médico se ha alcanzado en el Children’s Hospital of Philadelphia con la primera aplicación de CRISPR personalizado en un bebé, tratando una enfermedad genética rara.

En un avance sin precedentes, un bebé ha sido tratado exitosamente con una terapia de edición genética CRISPR-Cas9 diseñada específicamente para su condición genética en el Children’s Hospital of Philadelphia. Este tratamiento representa el primer uso de CRISPR de manera completamente personalizada en humanos, abriendo una nueva era en la medicina de precisión.

Los doctores Kiran Musunuru y Rebecca Ahrens-Nicklas, especialistas en genética médica pediátrica y medicina genómica respectivamente, lideraron este innovador procedimiento. "Este es un paso crucial hacia adelante en nuestra capacidad para tratar enfermedades genéticas antes inabordables", comentó el Dr. Musunuru. La identidad del paciente se ha mantenido en reserva para proteger su privacidad.

El procedimiento involucró la edición del genoma del bebé para corregir una mutación específica que causaba la enfermedad. Esta técnica, hasta ahora utilizada principalmente en investigación, fue aplicada clínicamente gracias a los avances en la comprensión del genoma humano y las técnicas de edición genética. El equipo médico trabajó meticulosamente para asegurar que la terapia fuera segura y efectiva, adaptada a la condición única del paciente.

Este tratamiento no solo representa una cura potencial para el bebé, sino que también establece un precedente para el tratamiento de otras enfermedades genéticas de manera personalizada. La capacidad de adaptar las intervenciones médicas a las características genéticas individuales podría revolucionar el tratamiento de muchas enfermedades, ofreciendo esperanzas a millones de pacientes con condiciones similares. Este éxito en el CHOP marca un momento histórico en la medicina, demostrando el poder y la promesa de las tecnologías de edición genética como CRISPR-Cas9.